Técnicas de Edición de Ácidos Nucleicos en Hemofilia B

 

Tipo de Edición	In vivo-somática
Dirigido hacia	Gen FIX humano (38kb)
Dirigidas por	· ZFN (nucleasas de dedos de zinc) · CRISPR/Cas9 · gRNA = RNA que guía la inserción
Uso de vectores	·Vector adenoviral (Ad5-Cas9-gRNA) ·Vector rAAV ·Ad5-EF1α-mFIX
Órgano/célula a tratar	Hígado, hepatocitos
Vía de administración	Parenteral (inyección intravenosa)
Resultados	Corto plazo: siete días después de una sola inyección, los niveles plasmáticos de mFIX de todos los ratones inyectados estaban dentro del rango de hemofilia "leve"  Mediano plazo: los primeros 80 días después se estabilizaron los niveles de proteína Largo plazo: El ADNc de mFIX integrado en el objetivo era detectable 245 días después de la inyección (dpi) con eventos de integración sin errores y que contenían errores.

Referencia Bibliográfica

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168365919300823