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Tipo de Stem
Cell |
iPSC (célula madre pluripotente inducida) |
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Método de
obtención |
En un paciente con hemofilia B, se generan iPSC a partir de células
mononucleares de sangre periférica por reprogramación
mediante el cocktail de OCT4, SOX2 y NANOG. Se inserta ADNc de F9 humano de longitud completa
en el locus AAVS1 de iPSC y después se reprograma
en hepatocitos, insertando marcadores hepáticos (AFP, ALB, HNF4α, TDO2,
TAT y CYP3A4) |
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Vía de
administración |
Parenteral (inyección esplénica) |
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Resultado |
Secreta hFIX (factor IX humano) de forma estable a corto plazo y se
sigue investigando para que los efectos del factor sean de larga duración. |
Referencia Bibliográfica
Ok 1
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