Terapia Epigenómica en Hemofilia B

 

Tema	Antitrombina (AT) dirigida terapéutica con ARNi en investigación para el tratamiento de la hemofilia B
Mecanismo Epigenético tratado	RNA de interferencia (en la traducción de antitrombina)
¿Cómo se lo hizo?	Fitusiran (AT3 ARNi) es un agente terapéutico de interferencia de ARN administrado por vía subcutánea que se dirige a la AT en el hígado e interfiere con la traducción de antitrombina al unirse y degradar el ARN AT mensajero. Silencia así la expresión del gen antitrombina; por lo tanto los niveles de AT circulantes disminuyen lo que ocasiona el aumento de niveles de trombina.
Resultados	·     El aumento gradual de la dosis de fitusiran ha mejorado la generación de trombina y la hemostasia clínica ·     Reduce la frecuencia de hemorragias en personas con hemofilia B de moderada a grave, independientemente del estado del inhibidor

Referencias Bibliográficas

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6110283/